Революционный имплантат из стволовых клеток может вернуть зрение миллионам

Американские исследователи приступили к масштабному клиническому исследованию, которое может изменить жизнь миллионов людей, страдающих от возрастной макулярной дегенерации – ведущей причины слепоты у пожилых людей. Впервые в истории офтальмологии ученые не просто замедляют прогрессирование заболевания, а пытаются восстановить уже утраченное зрение с помощью биоинженерных стволовых клеток.

Прорывное исследование 

Институт офтальмологии Роски при Университете Южной Калифорнии (USC Roski Eye Institute) запустил клиническое исследование фазы 2b, которое может стать переломным моментом в лечении запущенных случаев сухой возрастной макулярной дегенерации. Команда ученых под руководством доктора Сун Ен Ли изучает революционную терапию: имплантацию биоинженерных стволовых клеток, способных заместить разрушенные болезнью ткани сетчатки.

«Мы надеемся определить, сможет ли имплантат сетчатки на основе стволовых клеток не только остановить прогрессирование сухой возрастной макулярной дегенерации, но и улучшить зрение пациентов», – объясняет доктор Ли, хирург-ретинолог и главный исследователь проекта. «Результаты могут оказаться прорывными, поскольку, хотя существует несколько методов лечения, замедляющих прогрессирование макулярной дегенерации, ни один из них не способен обратить вспять уже нанесенный ущерб».

Эти слова звучат особенно многообещающе, учитывая результаты ранних исследований, проведенных той же командой на небольшой группе пациентов. Первые испытания показали не только безопасность метода, но и обнадеживающую эффективность: у 27% участников наблюдалось реальное улучшение зрения.

Как работает ретинальный имплантат будущего

Технология, используемая в исследовании, звучит как научная фантастика, но основана на передовых достижениях регенеративной медицины. Ученые берут эмбриональные стволовые клетки и выращивают из них в лабораторных условиях клетки пигментного эпителия сетчатки (ПЭС) – именно те клетки, которые разрушаются при макулярной дегенерации.

Клетки ПЭС образуют защитный слой, выстилающий макулу, и играют критическую роль в поддержании здоровья фоторецепторов – светочувствительных клеток, которые преобразуют свет в нервные импульсы. Когда клетки ПЭС погибают или повреждаются, фоторецепторы тоже начинают разрушаться, что и приводит к потере центрального зрения.

Выращенные в лаборатории клетки прикрепляются к уникальному биоинженерному имплантату — ультратонкому пластырю, который тоньше человеческого волоса. Эта тончайшая структура удерживает клетки в правильном положении и позволяет им интегрироваться в ткани сетчатки.

Сама процедура имплантации проводится амбулаторно, то есть пациенту не требуется длительная госпитализация. Офтальмохирурги с ювелирной точностью вводят имплантат в сетчатку, где он должен прижиться и начать выполнять функции утраченных клеток.

«В ходе исследования будет изучено, сможет ли созданный в лаборатории имплантат заменить поврежденные клетки, функционировать как нормальные клетки пигментного эпителия сетчатки и улучшить зрение у пациентов, у которых в настоящее время нет других вариантов улучшения», — поясняет доктор Родриго Антонио Брант Фернандес, офтальмолог и хирург исследовательской команды.

Путь от первых экспериментов к большому исследованию

Текущее исследование фазы 2b стало логическим продолжением обнадеживающих результатов ранних клинических испытаний. Первые эксперименты на небольшой группе пациентов продемонстрировали три ключевых момента: имплантат хорошо переносится организмом, надежно фиксируется в структурах глаза и успешно интегрируется в ткани сетчатки. Но самое главное — почти у трети пациентов врачи зафиксировали улучшение зрительных функций.

Эти предварительные данные вселили надежду в научное сообщество. Доктор Ли отмечает: «На раннем этапе клинических испытаний было показано, что лечение безопасно и потенциально может улучшить зрение пациентов; на следующем этапе будет исследовано, может ли терапия привести к клинически значимым улучшениям зрения».

Теперь задача ученых – подтвердить эти результаты на более крупной выборке и определить, насколько существенным может быть восстановление зрения. Речь идет не просто о статистически значимых изменениях, а о реальном улучшении качества жизни пациентов.

Детали масштабного клинического исследования

Keck Medicine of USC стал одним из пяти специализированных медицинских центров по всей стране, отобранных для проведения этого важнейшего исследования. Выбор немногочисленных центров объясняется сложностью процедуры и необходимостью наличия высококвалифицированных хирургов-ретинологов.

Исследование организовано по двойному слепому методу: часть участников получит настоящий имплантат со стволовыми клетками, другие – имитацию процедуры с плацебо-имплантатом. Такой подход позволяет максимально объективно оценить эффективность терапии, исключив влияние эффекта плацебо и предвзятости исследователей.

К участию допускаются пациенты в возрасте от 55 до 90 лет, страдающие запущенной сухой возрастной макулярной дегенерацией с диагнозом географической атрофии. Географическая атрофия – это продвинутая стадия заболевания, при которой происходит обширное повреждение или полная гибель клеток пигментного эпителия сетчатки на значительных участках макулы.

Каждый участник будет находиться под наблюдением врачей минимум один год после процедуры. В течение этого периода исследователи будут отслеживать, как организм реагирует на имплантат, происходит ли его отторжение, развиваются ли побочные эффекты, и главное – какие изменения происходят со зрением пациентов.

Если результаты окажутся успешными, это откроет новую эру в лечении слепоты и тяжелых нарушений зрения. Технология замещения поврежденных клеток сетчатки биоинженерными аналогами может быть адаптирована и для других дегенеративных заболеваний глаза.